阡乐科技了解到，近期，维昇药业(02561)就公司基本面及核心产品管线的发展状况，与投资者进行了深入交流。以下是本次路演的会议纪要：

隆培促生长素(Bestinclass)

生长激素在国内是一个规模上百亿的市场，且主要以自费为主，中国约2/3的生长激素市场由私立医院及诊所覆盖，而这些医院及诊所的药品不符合国家医保报销条件；其余1/3由公立医院覆盖，其中只有一小部分患者有资格获得国家医保报销，且可能无法全额报销。目前，短效生长激素已纳入医保目录，但仅有少数患者能够享受医保报销。公司后续推出的产品将主要定位于自费市场，不会参与医保谈判，以保留自主定价权。

生长激素的销售主要来源于非公立、私立和民营医院。这些医疗机构的准入条件相对宽松，产品上量速度较快，且不受国家集采政策的影响。目前，主流的生长激素产品包括短效水针(年治疗费用约6-7万元)、短效粉针(年治疗费用约2-3万元)以及长效制剂(年治疗费用约12万元)。尽管现有产品的疗效相近，但市场对长效制剂的接受度正在快速提升。根据2023年的数据，现有产品疗效相近，长效生长激素的销售额已达到约29亿元，占市场总销售额的1/4。长效是增长最快的，家长更愿意为更便捷的治疗方案支付相对较高的费用，该市场并非绝对的价格敏感型市场。

展望未来，生长激素市场的持续增长动力将主要来自于短效产品向长效产品的转换。预计到2030年，市场规模将增长至300亿元人民币，其中长效制剂的市场份额将占据主导地位。公司在长效生长激素领域的技术优势明显，其产品被认为是目前市场上临床数据表现最佳的长效制剂。

生长激素市场的集中度较高，无论是在城市分布还是医疗机构覆盖上，均呈现出明显的集中化趋势。全国范围内，处方生长激素的儿科内分泌医生数量有限，仅数千人，这使得市场推广效率较高。

从竞争格局来看，生长激素领域的竞争相对温和，尤其是长效制剂的研发壁垒极高。与PD-1和GLP-1等领域的竞争相比，长效生长激素市场的技术门槛更高。短效生长激素已存在40年，此前，30+个长效制剂项目失败。聚乙二醇PEG化技术在国际市场有多次失败案例，失败原因包括在做到临床II期无法确认有效剂量，或者存在疗效、安全性等问题，至今美国与欧盟没有获批上市的聚乙二醇化长效生长激素产品。而公司产品是唯一一家在与日制剂头对头试验中取得优效结果的产品。此外，诺和诺德和天境生物的相关产品也在等待获批，但公司凭借其技术和临床数据的优势，在市场竞争中处于领先地位。

公司产品具有显著的技术创新和市场优势。公司产品为一周一次的长效制剂，其分子结构与天然生长激素一致，能够实现与天然分子相同的生物活性。目前，该产品已在美国和欧洲获批，国内正处于审批阶段，日本则在等待获批。产品的便利性优势明显，通常生物药需要在2-8°C的环境中保存，且仅能保存2年，而公司产品在2-8°C环境下可保存5年，常温下可保存半年。

公司产品采用的暂时链接技术，通过将生长激素分子与惰性载体分子(PEG)暂时连接，形成无活性的前药。生长激素分子被惰性载体巧妙地包裹和保护起来，前药注射到体内后，这样的设计使得生长激素能够避免被机体的快速代谢机制所降解，以及受体介导的清除作用，从而延长了其在体内的停留时间，实现长效作用。这种技术在保留疗效的同时，也优化了产品的保存特性和安全性。与国际药企的同类产品相比，公司产品在与日制剂(对照药为诺和诺德)头对头试验中展现了显著优效性。

生长激素的作用机制涉及两个靶器官：肝脏和骨骺板。肝脏是生长激素的主要靶器官，即使分子结构发生改变，仍能保持其在肝脏中的作用。而骨骺板由于缺乏血液运输，药物需要通过自身渗透才能发挥作用。天然生长激素的分子量约为22kDa，能够有效渗透到骨骺板，而分子量较大的生长激素类似物则无法到达骨骺板，从而影响其疗效。

公司产品注射到体内后释放的活性成分的分子量为22kDa，与天然生长激素一致，能够有效作用于骨骺板。相比之下，其他永久结合的的产品分子量均大于40kDa，增大到一定程度的药物分子难以进入缺乏血液供应的骨骺生长板，从而影响其与生长板中的生长激素受体结合，这部分促进生长的作用将大打折扣。此外，与日制剂相比，公司产品与生长激素受体的亲和力100%相当，而永久修饰的生长激素产品的亲和力较低，仅为天然生长激素的1/30。在药物动力学方面，公司产品每周注射一次所达到的峰值浓度与每日注射日制剂的血药浓度峰值相当，AUC(药物暴露量)一致，既保证了疗效又避免了因剂量过高而带来的风险；而永久修饰的生长激素产品需要在体内达到日制剂的16倍血药浓度峰值和48倍AUC才能达到治疗效果，综上所述公司产品隆培促生长素显其他长效产品的表现。

目前，生长激素市场中约80%的份额由金赛占据，其产品优势主要来自于1998年获批的短效粉针，2005年获批的短效水针。在商业化方面，维昇药业拥有经验丰富的核心团队，专注于加速市场从短效向长效的转换。公司产品上市后，凭借其在疗效、安全性和便利性上的优势，具备颠覆市场的潜力。

商业化策略包括以下几个方面：

1.家长需求：家长在治疗选择中具有重要决策权，公司产品凭借其疗效和便利性能够吸引更多患者。

2.医生覆盖：全国能够处方生长激素的儿科内分泌医生数量有限，仅数千人，公司通过精准覆盖这些核心医生群体，能够高效推广产品。

3.渠道合作：公司已与和睦家医院签署全球合作协议，并与上药达成战略协议，进一步拓展市场渠道。

4.患者服务：由于生长激素治疗周期较长(通常为1-2年)，公司计划打造优质的售后服务，提升患者体验。

目前，国内使用生长激素治疗的患者人数为30-50万人，仅需覆盖10万患者即可形成百亿级市场规模。公司通过技术创新和精准的商业化策略，有望在这一高增长市场中占据领先地位，产品预计在2025H2获批。

那韦培肽(Firstinclass)

那韦培肽是潜在的相关地区儿童软骨发育不全的同类首创疾病修复疗法，目前国内尚无同类产品获批，且无其他公司在进行相关研发。该疾病在全国范围内约有5万名患者，其中1万名为儿童，患者在生长发育期间均需持续接受药物治疗。获得国家罕见病病种认证，有望享受政策优惠直接递交申请上市。公司计划将该药物的适应症设计覆盖从儿童诊断开始至15岁的整个生长发育阶段。鉴于患者治疗周期长达十几年，且市场独占性明显，该产品未来有望实现数亿元的年销售额。

帕罗培特立帕肽(Firstinclass)

帕罗培特立帕肽是针对甲状旁腺素缺乏症的首个激素替代疗法。天然甲状旁腺素的半衰期仅数分钟，而公司通过技术创新将激素半衰期延长至65小时，显著提升了治疗效果。该疾病的平均发病年龄为几十岁，经测算帕罗培特立帕肽目标患者数在40万人左右，患者需接受长期治疗，周期可能长达几十年。目前，市场上尚无其他企业在开展相关临床研究，公司产品凭借其创新性和长期治疗需求，有望为公司带来持续的高收入。

儿保领域专家解读隆培促生长素

主要优势：

1.国内主要儿科医学会议中报告展示其优异疗效，已在美国FDA获批。

2.第一个经国内外良好设计的3期临床试验结果验证以及系统性评价证实疗效优于日制剂的长效生长激素。

3.成分安全可靠，不含防腐剂。

4.存储方便，可以常温保存。

从临床医生使用角度关注的重点：1.安全性2.有效性3.便捷性。

患者依从性是影响疗效的重要因素，临床观察到日制剂的漏针情况较普遍，儿童抗拒用药，显著影响疗效。周制剂接受度高。

对比永久结合技术下的长效生长激素，分子量过大，穿透性弱，无法穿过骨板，体内浓度不稳定，效果不好。隆培促生长素采用的“暂时连接”技术：通过“连接”的惰性载体来包裹和保护原型药物，避免药物被机体快速清除，达到长效的目的；同时，又通过“暂时”来避免永久性改变生长激素分子结构。本品注射到体内后，以受控的方式持续释放出氨基酸序列和内源性生长激素完全一致的天然生长激素。

III期临床试验显示本品较短效制剂疗效更优，安全性结果显示隆培促生长素耐受性良好，安全性特征与生长激素日制剂相当。在国际三期试验的延长期试验中，最长接受治疗的患者已达6年，平均治疗持续时间为4.1年。该试验的数据结果显示，受试儿童身高SDS持续增加的趋势证明了隆培促生长素治疗效果的持久性，儿童身高百分位数从 P5追赶到P36(超过平均父母的身高SDS)。是第一个经国内外良好设计的3期临床试验结果验证以及系统性评价证实疗效优于日制剂的长效生长激素。

临床观察患者使用便捷性方面，隆培促生长素使用优化冻干粉制剂，室温下可以存储6个月，注射器设计精巧，使用方便，适用场景广泛，是患者家长重要关注点。目标患者群体经济条件较好，支付力强，与产品定位较为匹配，医生与患者群体均对隆培促生长素的上市和使用抱有巨大期待。

Q&A

Q：隆培促生长素的适应症如何?

A：对于生长激素缺乏症，要首先进行包括生长激素水平、骨龄等在内的多项指标和全身充分评估，用药期间每3个月复测各项指标监测效果和保障用药安全性。除生长激素缺乏症以外，未来产品拟申请特发性矮小等多项疾病的适应症，针对不同疾病最早1岁以上，体重达到11.5kg就可以使用，且长期用药，效果持续，不会产生耐药性等问题。

Q：从药代动力学和药效动力学方面来看，产品如何取得相对日制剂的优效性结果?

A：生长激素生理状态下存在21-24点和5-7点这两个波峰，晚上使用日制剂后血药浓度可维持16h从而实现覆盖这两个波峰，但仍存在较大的波动。临床研究广泛证明，同等剂量下，分次给药即维持更加稳定的血药浓度较单次给药疗效更好。长效制剂使用控释技术，药物释放的更加平均，效果更好。此外，公司产品的活性药物分子量为22kDa，与天然生长激素一致，能够有效作用于骨骺板。相比之下，其他永久结合技术的长效生长激素产品分子量均大于40kDa，均无法渗透到骨骺板。

Q：生长激素市场随着生育率等因素的影响可能出现一定下降，如何看新患市场?

A：首先现在家长对于儿童生长发育越来越重视，付费意愿和能力都不断提高，更加注重药效和使用体验，对长效产品的使用预计会呈增长趋势。另外付费意愿较低的患者可能倾向于使用生长激素以外的疗法，整体来说该市场并非绝对的价格敏感型市场。

Q：现在地产化进度如何?

A：公司已委托药明生物进行地产化生产，正在持续推进中。生物药转产过程需要完成工艺的转移和产品质量的验证对照等一系列过程，最终由药监局对地产化生产进行批准，公司预期2028H2会完成地产化供应中国市场，正在按照计划推进中。

Q：公司产品定价策略?

A：公司产品隆培促生长素的特点之一在于在license-in协议中没有里程碑付款，而是通过其对公司持股获得权益，因此未来销售收入无需扣除分成等费用。产品预计2025H2获批，具体定价到获批才会确定。考虑到产品使用周期长，中国市场规模以及患者消费能力，定价方向主要基于1)公司产品疗效是最优的，充分考虑产品内在价值；2)会考虑中国市场的接受度：目前生长激素定价分为3档：短效水针(年治疗费用约6-7万元)、短效粉针(年治疗费用约2-3万元)以及长效制剂(年治疗费用约12万元)现在产品的支付区间也会作为公司的重要参考。

Q：商业化团队的准备?以及产品目标人群?

A：公司产品销售的进口阶段和地产阶段考虑的不一样。预计2028年地产化前，只有进口产品销售，成本更贵，同时也要考虑到有些消费者更相信进口产品，付费意愿更高。地产阶段定价策略会进一步调整，美国list price约7-8w美金，德国在年治疗约2.5-3w欧元。商业化团队的销售人员等会在2025Q3完成布局，正在与各方积极沟通，将会根据获批后具体推广模式确定详细的安排，届时会进一步公布。

Q：安科生物在与公司合作中的定位如何?

A：安科生物作为基石投资者入股维昇药业主要是看好维昇药业的核心产品管线，，旨在推动双方深度战略协作。未来，双方将在产品层面展开全面合作，凭借安科生物在生长激素领域深耕多年的销售优势和丰富资源，推动双方在各自优势领域的深度战略合作，实现资源整合和优势互补，充分发挥产业协同效应，未来公司与安科的任何合作可能都会及时公告。

Q：国家近期出台的促进生育补贴等政策对公司产品的影响?

A：促进生育的政策更多会通过促进新生儿的出生数量扩大公司产品的目标人群和新患数量。我们认为在国家政策推动下长期生育率会有反弹趋势，公司潜在患者将呈增长趋势，特别是在生长激素作为蓝海市场有大量未治患者的基础上，有巨大的市场潜力。

Q：成人适应症的拓展方面有没有可能性?

A：会考虑成人适应症。成人生长激素缺乏症的日制剂已有上市产品，原研公司Ascendis的III期成人数据也非常亮眼，其生长激素和甲旁减产品已在欧洲和美国上市，公司未来也会立足现有适应症积极探索新的可能性。